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HIV的基因治疗显示出前景

点击量:   时间:2019-02-06 05:18:01

安迪·科格兰(Andy Coghlan)迄今为止,用于检测艾滋病毒基因疗法的最大临床试验已经为患者带来了适度的益处,并证明是安全的 “据我们所知,我们的研究是第一项用HIV基因治疗进行的随机对照研究,”该试验的负责人,加州大学洛杉矶分校的Ronald Mitsuyasu说患者暂时停止了他们通常的抗逆转录病毒治疗(ART)制度,以确定基因治疗是否有效 74名患者中有一半接受了治疗,另一半接受了安慰剂治疗虽然基因疗法不如ART有效,但治疗受者的血液中病毒浓度平均比接受安慰剂的对照组低约三分之一此外,接受者有更多的CD4 +白细胞,这种类型受到病毒的攻击 Mitsuyasu说:“它提供了概念证据,早期迹象表明,通过更精细化,这种方法可能是一种可行的方法,可直接控制人群中的HIV,而无需持续的HIV药物治疗” “从科学的角度来看,它代表了一种新的,潜在的重要且持久的疾病控制方式,”他补充道 Mitsuyasu及其同事从患者身上采集了血液样本并分离出CD34 +干细胞,这些干细胞可以成熟为多种类型的白细胞,包括受HIV攻击的CD4 +细胞然后,他们使用一种无​​害的病毒来加载干细胞,这个基因会产生一种核酶 - 一种针对病毒的分子“剪刀”细胞培养的早期实验表明,如果这些细胞被HIV侵入,核酶就会产生并切断,这是病毒复制的必需基因希望是当改变的细胞返回患者体内时,它们会长成白细胞,能够在病毒攻击后继续生存并防止其繁殖和感染其他细胞有效地,免疫系统将变得对HIV具有抗性,因为改变的细胞将是唯一存活的细胞结果表明,具有更多改变的细胞的患者具有相应较低的病毒水平和略微更多的CD4 +细胞然而,在ART治疗的100天“休息”结束时,改变的细胞数量确实减少,与预期相反 “正在开展工作,以开发更好,更有效的方法进行基因插入,并使这些基因在患者中更长时间表达,”Mitsuyasu说如果早期的小鼠实验中已经破坏了来自骨髓的现有干细胞,那么改变的干细胞可能效果更好,允许改变的细胞在空骨髓中接管然而,这在人们的道德上是合理的,这太危险了,因为在一项可能未能取代它们的实验中,患者会减去整个免疫系统期刊参考文献:Nature Medicine(DOI:10.1038 / nm.1932)更多关于这些主题的信息: